遗传性疾病的基因治疗

        基因治疗是通过遗传工程的方法，将正常的基因导入有缺陷基因的患者细胞内，使导入的基因发挥作用，从而治疗由于基因缺陷所致的遗传性疾病，只有通过基因治疗，才能纠正致病基因，从根本上消除病患。基因治疗可在体细胞里进行，也可在生殖细胞中进行。在体细胞中进行基因治疗是将正常基因转移至人体细胞并使其表达，需要转入大量细胞才能使治疗有意义。目前主要以骨髓细胞、肝细胞或纤维细胞为靶细胞，因为骨髓中有干细胞具有自我增殖分化的功能，因此许多血液性遗传病则可利用骨髓细胞的基因转移来进行治疗；并且治疗效果比较理想。生殖细胞的基因治疗是将正常基因植入到精子或卵子以及受精卵中，使转移的基因随着胚胎的分化、发育而逐渐地表达出来，是根治遗传病的最重要的途径。基因治疗常利用化学介导法、显微注射法、同源重组法以及逆转录酶介导法等方法，将需要导入的基因引入到需要治疗的患者的细胞中。基因治疗虽说是一种根治遗传病的方法，但是却存在着许多问题，比如体细胞基因治疗中，导入的基因能否安全地、持续、有效地表达。目前对生殖细胞的基因治疗存在颇多的争议，且技术复杂，实施起来还有一定的困难。